Categories: Наука

Революція в медицині: вчені вперше вилікували дитину за допомогою генної терапії

У США лікарі Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсільванського університету здійснили історичний прорив у медицині: вони вперше застосували персоналізовану генну терапію для лікування немовляти з рідкісним смертельним захворюванням — дефіцитом CPS1.

Дитина, відома як KJ, народилася з важкою формою цього захворювання, яке виникає через відсутність ферменту, необхідного для переробки аміаку в організмі. Це призводить до накопичення токсичних рівнів аміаку в крові, що може бути смертельним без лікування. Традиційні методи, такі як пересадка печінки, часто запізнюються, оскільки ушкодження органів можуть бути вже незворотними на момент операції.

Медична команда розробила індивідуальну терапію за допомогою технології редагування основ, яка дозволяє “виправляти” ДНК по одній “літері”. Ліки доставлялися до печінки через жирові наночастки. Малюк отримав три дози з лютого до квітня 2024 року і зараз перебуває під постійним наглядом.

Після терапії лікарі змогли збільшити кількість білка в раціоні KJ та скоротити прийом препаратів, що виводять азот. Хоча довгострокові ефекти ще вивчаються, стан дитини дає надію на стійкий ефект.

Оксана Гапончук

Recent Posts

Магнітна буря 30 червня: що очікувати від сонячної активності

За інформацією з Meteoagent.com, 30 червня 2025 року очікується спокійна геомагнітна ситуація — K-індекс складе…

35 секунд ago

Мобільні оператори Київстар, Vodafone та lifecell будуть блокувати спам-дзвінки і шахраїв

Оператори Київстар, Vodafone та lifecell впроваджують нові заходи для блокування спаму та шахраїв за ініціативою…

20 години ago

Чому швидко сідає батарея вашого смартфона: небезпечна фонові додатки

Дізнайтесь, чому фонові GPS-додатки прискорюють розрядку батареї вашого смартфона та як це впливає на його…

22 години ago

Науковці реконструювали зовнішність знатного римського торговця, який жив 1800 років тому

Вчені відтворили вигляд римського торговця, що жив 1800 років тому, використовуючи 3D-модель черепа та древні…

23 години ago

Магнітна буря на вихідних: що очікувати від сонячної активності

29 червня 2025 року очікується низька геомагнітна активність — за даними Мeteoagent.com, K-індекс становить 2.7,…

24 години ago

Мобільний оператор Київстар запускає оновлені тарифи: що змінюється для абонентів

Київстар анонсував нові вигідні тарифи, що зменшать витрати абонентів. Дізнайтеся, які зміни вас чекають!

1 день ago