Categories: Наука

Революція в медицині: вчені вперше вилікували дитину за допомогою генної терапії

У США лікарі Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсільванського університету здійснили історичний прорив у медицині: вони вперше застосували персоналізовану генну терапію для лікування немовляти з рідкісним смертельним захворюванням — дефіцитом CPS1.

Дитина, відома як KJ, народилася з важкою формою цього захворювання, яке виникає через відсутність ферменту, необхідного для переробки аміаку в організмі. Це призводить до накопичення токсичних рівнів аміаку в крові, що може бути смертельним без лікування. Традиційні методи, такі як пересадка печінки, часто запізнюються, оскільки ушкодження органів можуть бути вже незворотними на момент операції.

Медична команда розробила індивідуальну терапію за допомогою технології редагування основ, яка дозволяє “виправляти” ДНК по одній “літері”. Ліки доставлялися до печінки через жирові наночастки. Малюк отримав три дози з лютого до квітня 2024 року і зараз перебуває під постійним наглядом.

Після терапії лікарі змогли збільшити кількість білка в раціоні KJ та скоротити прийом препаратів, що виводять азот. Хоча довгострокові ефекти ще вивчаються, стан дитини дає надію на стійкий ефект.

Оксана Гапончук

Recent Posts

Мобільний оператор Київстар попередив абонентів про зв’язок: всім потрібно підготуватися

Київстар закликав абонентів підготуватися до можливих змін у зв’язку. Необхідна інформація для безперебійного користування.

30 хвилин ago

Науковці назвали основний фактор, що призведе до шостого масового вимирання на Землі

Вчені стверджують, що людська діяльність може призвести до шостого масового вимирання на Землі. Святе збереження…

7 години ago

Бог існує, і це доведено наукою: французькі математики знайшли докази

Французькі математики стверджують, що наука доводить існування Бога. Їхня книга базується на думках 62 Нобелівських…

8 години ago

Науковці з Японії довели, що вода на Землю потрапила із космосу

Японські астрономи виявили, що вода на Землю потрапила з космосу через астероїд Рюгу, спростовуючи попередні…

18 години ago

Археологи виявили унікальне підводне поселення мая, що пролежало під водою тисячу років

Археологи в Белізі виявили підводне поселення мая, що тисячу років пролежало під водою, відкриваючи нові…

20 години ago

12 найдратівливіших функцій iPhone: як їх вимкнути

Дізнайтеся про 12 найгірших функцій iPhone, які дратують користувачів, і як їх вимкнути. Поради та…

22 години ago