Categories: Наука

Революція в медицині: вчені вперше вилікували дитину за допомогою генної терапії

У США лікарі Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсільванського університету здійснили історичний прорив у медицині: вони вперше застосували персоналізовану генну терапію для лікування немовляти з рідкісним смертельним захворюванням — дефіцитом CPS1.

Дитина, відома як KJ, народилася з важкою формою цього захворювання, яке виникає через відсутність ферменту, необхідного для переробки аміаку в організмі. Це призводить до накопичення токсичних рівнів аміаку в крові, що може бути смертельним без лікування. Традиційні методи, такі як пересадка печінки, часто запізнюються, оскільки ушкодження органів можуть бути вже незворотними на момент операції.

Медична команда розробила індивідуальну терапію за допомогою технології редагування основ, яка дозволяє “виправляти” ДНК по одній “літері”. Ліки доставлялися до печінки через жирові наночастки. Малюк отримав три дози з лютого до квітня 2024 року і зараз перебуває під постійним наглядом.

Після терапії лікарі змогли збільшити кількість білка в раціоні KJ та скоротити прийом препаратів, що виводять азот. Хоча довгострокові ефекти ще вивчаються, стан дитини дає надію на стійкий ефект.

Оксана Гапончук

Recent Posts

Київстар рекордно знизив ціни на тарифи: що потрібно знати абонентам

Київстар знизив тарифи для своїх абонентів. Дізнайтесь, які зміни відбулись та що це означає для…

2 дні ago

На Сонці утворився “вогняний каньйон” після вибуху потужного спалаху

На Сонці відбулося потужне виверження, яке спричинило утворення "вогняного каньйону" в 400 тис. км. Вчені…

3 дні ago

Знайдено 2400-річний затонулий торговий корабель з рідкісними артефактами

У Хорватії знайдено 2400-річний затонулий торговий корабель з антикварними артефактами. Знахідка містить амфори, кераміку та…

4 дні ago

Galaxy S26 Ultra: новий стандарт у яскравості та тонкості екрану

Galaxy S26 Ultra матиме тонший і яскравіший дисплей завдяки новітній CoE-технології, що покращить візуальні враження…

4 дні ago

Чи можуть собаки передбачити наше майбутнє? Дослідження вражають

Собаки володіють феноменальними здібностями, здатні передбачати хвороби, вагітність та навіть стихійні лиха. Дослідження підтверджують їх…

4 дні ago

Небезпеки роботи з ноутбуком на колінах: що варто знати

Дізнайтеся, чому робота з ноутбуком на колінах може бути шкідливою для здоров'я та продуктивності.

4 дні ago