Categories: Наука

Революція в медицині: вчені вперше вилікували дитину за допомогою генної терапії

У США лікарі Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсільванського університету здійснили історичний прорив у медицині: вони вперше застосували персоналізовану генну терапію для лікування немовляти з рідкісним смертельним захворюванням — дефіцитом CPS1.

Дитина, відома як KJ, народилася з важкою формою цього захворювання, яке виникає через відсутність ферменту, необхідного для переробки аміаку в організмі. Це призводить до накопичення токсичних рівнів аміаку в крові, що може бути смертельним без лікування. Традиційні методи, такі як пересадка печінки, часто запізнюються, оскільки ушкодження органів можуть бути вже незворотними на момент операції.

Медична команда розробила індивідуальну терапію за допомогою технології редагування основ, яка дозволяє “виправляти” ДНК по одній “літері”. Ліки доставлялися до печінки через жирові наночастки. Малюк отримав три дози з лютого до квітня 2024 року і зараз перебуває під постійним наглядом.

Після терапії лікарі змогли збільшити кількість білка в раціоні KJ та скоротити прийом препаратів, що виводять азот. Хоча довгострокові ефекти ще вивчаються, стан дитини дає надію на стійкий ефект.

Оксана Гапончук

Recent Posts

Топ-5 найвигідніших тарифів від Київстар, Vodafone та lifecell для українців

Досліджено найвигідніші тарифні плани від “Київстар”, “Vodafone” та “lifecell”. Читайте, який варіант підійде саме вам!

10 години ago

iPhone 17 Pro та Air показали стійкість до згинань, але не до падінь

iPhone 17 Pro та Air демонструють високу міцність при згинанні, але вразливі до падінь. Дізнайтесь…

1 день ago

Вчені знайшли справжню причину смерті філософа Вольтера через 250 років після його смерті

Вчені виявили, що Вольтер, французький філософ, помер від перфорованого раку сечового міхура, що підтверджує новітнє…

1 день ago

Чи безпечно залишати смартфон на тумбочці біля ліжка на ніч?

Залишення смартфона поруч із ліжком на ніч може негативно впливати на якість сну та психічне…

5 днів ago

Прогноз магнітних бур на 26 вересня: що очікувати метеозалежним

За даними профільного сервісу Meteoagent, у п’ятницю, 26 вересня 2025 року, геомагнітна активність залишатиметься на…

6 днів ago

iPhone 20 матиме ультратонкий і яскравий екран без поляризаційної плівки

iPhone 20 порадує користувачів тонким, яскравим екраном без поляризаційної плівки, що покращить якість зображення.

7 днів ago