Фото - freepik
У США лікарі Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсільванського університету здійснили історичний прорив у медицині: вони вперше застосували персоналізовану генну терапію для лікування немовляти з рідкісним смертельним захворюванням — дефіцитом CPS1.
Дитина, відома як KJ, народилася з важкою формою цього захворювання, яке виникає через відсутність ферменту, необхідного для переробки аміаку в організмі. Це призводить до накопичення токсичних рівнів аміаку в крові, що може бути смертельним без лікування. Традиційні методи, такі як пересадка печінки, часто запізнюються, оскільки ушкодження органів можуть бути вже незворотними на момент операції.
Медична команда розробила індивідуальну терапію за допомогою технології редагування основ, яка дозволяє “виправляти” ДНК по одній “літері”. Ліки доставлялися до печінки через жирові наночастки. Малюк отримав три дози з лютого до квітня 2024 року і зараз перебуває під постійним наглядом.
Після терапії лікарі змогли збільшити кількість білка в раціоні KJ та скоротити прийом препаратів, що виводять азот. Хоча довгострокові ефекти ще вивчаються, стан дитини дає надію на стійкий ефект.
Київстар закликав абонентів підготуватися до можливих змін у зв’язку. Необхідна інформація для безперебійного користування.
Вчені стверджують, що людська діяльність може призвести до шостого масового вимирання на Землі. Святе збереження…
Французькі математики стверджують, що наука доводить існування Бога. Їхня книга базується на думках 62 Нобелівських…
Японські астрономи виявили, що вода на Землю потрапила з космосу через астероїд Рюгу, спростовуючи попередні…
Археологи в Белізі виявили підводне поселення мая, що тисячу років пролежало під водою, відкриваючи нові…
Дізнайтеся про 12 найгірших функцій iPhone, які дратують користувачів, і як їх вимкнути. Поради та…