Група науковців під керівництвом др. Рьотаро Хашізуме вперше застосувала технологію CRISPR для повного вилучення третьої копії 21-ї хромосоми в людських клітинах. У результаті понад 30 % оброблених клітин повернулися до нормального функціонування — безпрецедентний прорив у вивченні трисомії 21.
На відміну від традиційних підходів, що корегують окремі гени, ця методика ліквідує всю зайву хромосому. Раніше вважалося, що це практично неможливо, але нові дані відкривають шлях до інноваційних генетичних терапій проти когнітивних і фізіологічних проявів синдрому Дауна.
⚡ Читають прямо зараз
Ключові моменти
- Поточні досліди проведені лише в лабораторії, клінічні випробування ще не стартували.
- Необхідні додаткові роки досліджень, перевірки безпеки та етичні обговорення.
- Технологія може бути адаптована для лікування інших хромосомних порушень.
Джерело
nashamama.com